ADA欠損症は人類最初の遺伝子治療

ADA欠損症の治療法

この疾病は、「ADA」を作り出す遺伝子が欠損していることによって起こるので、治療をするにはADAを作り出す「遺伝子」を患者の細胞に組み込めばいいのです。まず、患者の骨髄から「幹細胞」を取り出し、その「幹細胞」内に健康な人から採取したADAを作り出す遺伝子を組み込むのです。
ウイルスを利用した手法によって組み込んだ場合、そのウイルスによってADAを作り出す遺伝子が患者の幹細胞にある核のDNAに組み込まれ、その幹細胞を増殖させます。必要な量まで増殖できたら、患者の体内に細胞を戻します。これによって患者の身体でもADAが作られるようになり、治療ができるのです。

遺伝子治療の効果

「遺伝子治療」は、タンパク質になる前の「遺伝子」からタンパク質ができるまでの経緯に着目した治療法となり、疾患の根源から治療法を試みていると言えます。遺伝子治療によって可能となったのが「オーダーメイド治療」や「副作用の少ない治療」です。
「オーダーメイド治療」は、個人の体質に沿って治療方法を組み立てます。患者の血液などを調べて、疾患の原因遺伝子があるかどうかを調べ、確認された遺伝子を元に治療の可否を検討します。そして可能な場合は遺伝子治療を行います。
「副作用の少ない治療」とは、遺伝子レベルで治療方法を組み立て、特定の細胞やタンパク質にのみ治療を施す方法です。これにより、高い効果が期待できる上に副作用の心配が少ないのです。

がん治療への展開

これらの特徴によって、遺伝子治療はがん治療に用いられています。がん治療と言えば、「外科手術」「放射線治療」「化学療法」が主なものでしたが、これらの治療では正常な細胞を傷つけてしまうことがあり、その結果、患者は重い副作用に悩まされてしまいます。しかし遺伝子治療を用いれば、がん細胞だけに作用され、副作用がほとんど起こらないのです。現在は、まだ遺伝子治療のみの治療は難しいですが、いずれ「遺伝子治療」単独で治療ができるようになるかもしれません。世界の医療に期待したいですね。