パーキンソン病に対して研究の進む遺伝子治療

究極の治療法として注目されている遺伝子治療の今を知ろう!

What is this site?私は遺伝子治療に関心を持ち、いろいろと独学中の看護師です。現在難病と言われている病気はなんらかの形で遺伝子の異常や特性が関係していることがわかってきています。その遺伝子の問題ある部分に直接働きかけることによって病気を治すのが、遺伝子治療です。そのしくみと実際の治療法について私が知る範囲でご紹介していきたいと思います。今後も勉強しながら、新しい情報を追加していこうと思っています。 本サイトへのお問い合わせは、genefuture55525@excite.co.jpまでお願いいたします。

ドーパミン増加によるパーキンソン病治療

ドーパミン増加によるパーキンソン病治療 パーキンソン病は、おもに40歳~50歳以降に発症し、進行の遅い神経変性疾患ですが、その原因は解明されておらず、神経伝達物質のひとつであるドーパミンが減少する事で起こると考えられています。日本では人口1,000人あたりに約1人の確率で発症するといわれ、日本全体で10万人以上の患者がいると推定されていますが、今後、高齢化社会が進む日本ではますます患者が増えると予想されています。発病は、50歳~60歳代が多いのですが、70歳代以上の高齢で発病する場合もあります。ときには、40歳前に発病する人もいるのです。

パーキンソン病の現状

一般的に遺伝する病気とは考えられていませんが、若年層で発病した人の中には遺伝子の異常がある人がいることが解明されつつあります。代表的な症状としては手足のふるえや手足のこわばり、動作が緩慢になってしまったり、転びやすくなるといった特徴があります。しかし、症状の進行はとても遅く、発病後約10年経って要介助者となってしまう人が半分くらいの割合となります。
治療方法は、おもなもので「薬物療法」「リハビリ」「手術」などとなります。この病気はドーパミン不足が原因とされていますので、ドーパミンを直接補充する薬を飲むことが推奨されていますが、重要なのは「リハビリテーション」となります。筋肉が硬化しやすい病気のため、この「リハビリテーション」が一番重要な治療法とされているのです。

研究の進む「遺伝子治療」

パーキンソン病の原因はドーパミンの減少にあるとされていますので、基本的には薬やリハビリで治すのが主流となっています。ですが、抗パーキンソン病薬は副作用が強く、耐えられないという患者が多いのが現状です。効果的な薬であっても、使えない患者がいては意味がありません。そこで研究が進んでいるのが、「遺伝子治療」となります。この病気は、ドーパミンの減少によって病状が進行するので、薬を投与する場合はドーパミンを補う物質を投与します。しかし、病状が進行するとドーパミンに変換するAADCという遺伝子の働きが弱くなってしてしまい、薬を投与しても無意味となるのです。
そのため、遺伝子治療によってAADCという遺伝子を組み込んだ細胞を脳に直接注入する手法を用います。この方法で、副作用も起きず、症状緩和につながったという報告がされています。現在は実験段階ですが、将来的に重篤化して薬ではどうしようもないという患者さんでも治すことができるのではと期待されています。

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