パーキンソン病に対して研究の進む遺伝子治療

パーキンソン病の現状

一般的に遺伝する病気とは考えられていませんが、若年層で発病した人の中には遺伝子の異常がある人がいることが解明されつつあります。代表的な症状としては手足のふるえや手足のこわばり、動作が緩慢になってしまったり、転びやすくなるといった特徴があります。しかし、症状の進行はとても遅く、発病後約10年経って要介助者となってしまう人が半分くらいの割合となります。
治療方法は、おもなもので「薬物療法」「リハビリ」「手術」などとなります。この病気はドーパミン不足が原因とされていますので、ドーパミンを直接補充する薬を飲むことが推奨されていますが、重要なのは「リハビリテーション」となります。筋肉が硬化しやすい病気のため、この「リハビリテーション」が一番重要な治療法とされているのです。

研究の進む「遺伝子治療」

パーキンソン病の原因はドーパミンの減少にあるとされていますので、基本的には薬やリハビリで治すのが主流となっています。ですが、抗パーキンソン病薬は副作用が強く、耐えられないという患者が多いのが現状です。効果的な薬であっても、使えない患者がいては意味がありません。そこで研究が進んでいるのが、「遺伝子治療」となります。この病気は、ドーパミンの減少によって病状が進行するので、薬を投与する場合はドーパミンを補う物質を投与します。しかし、病状が進行するとドーパミンに変換するAADCという遺伝子の働きが弱くなってしてしまい、薬を投与しても無意味となるのです。
そのため、遺伝子治療によってAADCという遺伝子を組み込んだ細胞を脳に直接注入する手法を用います。この方法で、副作用も起きず、症状緩和につながったという報告がされています。現在は実験段階ですが、将来的に重篤化して薬ではどうしようもないという患者さんでも治すことができるのではと期待されています。